Опасности редактирования человеческого генома хорошо известны, но потенциально именно так смогут победить неизлечимые в настоящее время заболевания.
ВИЧ-инфекция.
На сегодняшний день достоверно установлено, что отсутствие в организме человека гена CCR5 не позволяет вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ) вызвать заболевание. До 1% населения США имеют подобную природную устойчивость к ВИЧ. Редактирование иммунных клеток и удаление гена CCR5 придало бы человеку устойчивость к ВИЧ-инфекции.
Семейная гиперхолестеринемия.
Наследственное заболевание семейная гиперхолестеринемия, может привести к чрезвычайно высокому уровню «плохого» холестерина и сердечным приступам в молодом возрасте, развитию болезней системы кровообращения – таких как, инфаркт миокарда и инсульт. Редактирование клеток печени может исправить это наследственное заболевание.
Серповидноклеточная анемия.
Это наследственная гемоглобинопатия, связанная с нарушением строения гемоглобина. Эрик С. Ландер предполагает, что редактирование стволовых клеток крови может вылечить это заболевание.
Гемофилия.
Заболевание крови, которое, по словам Эрика С. Ландера, может быть излечено путем редактирования стволовых клеток крови. Гемофилия вызывает частые кровоподтеки, боль и чрезмерное кровотечение из-за низкого или нулевого уровня определенного фактора свертывания, необходимого для образования тромбов (сгустков).
Некоторые формы генетической слепоты.
По мнению Эрика С. Ландера, инактивация определенного варианта гена в клетках сетчатки глаза может остановить некоторые типы наследственной прогрессирующей слепоты.
В настоящее время это еще кажется фантастикой, но когда-то прививки, которые сейчас применяются рутинно, также казались недостижимым результатом развития медицинской науки.
Другие статьи на тему генной медицины:
Стволовые клетки - источник вечной молодости или злейший враг человечества?
Источник